泰它西普获美国FDA“孤儿药”资格认定

近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的针对重症肌无力（MG）治疗的孤儿药资格认定。

在此之前，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅱ期临床研究已经完成，并获得积极阳性结果。

重症肌无力（MG）

重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，由于神经肌肉接头障碍，导致患者出现波动性肌无力，根据影响程度不同，可出现眼球运动、吞咽、言语和呼吸功能障碍，MG已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

目前，缓解MG症状的最常见治疗选择包括胆碱酯酶抑制剂，糖皮质激素，免疫抑制剂，静脉注射免疫球蛋白，血浆置换，抗CD20单克隆抗体（mAbs）和胸腺切除术。

这些治疗可能会产生一定的副作用，而血浆置换等快速作用的治疗可能会由于去除其他大分子和难以获得性而对免疫系统产生影响。

泰它西普

泰它西普是一种TACI-Fc融合蛋白，能够靶向对B淋巴细胞发育至关重要的两种细胞信号分子：B细胞淋巴细胞刺激剂（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），这使其能够有效地减少B细胞介导的自身免疫反应，可以治疗包括系统性红斑狼疮等在内的多种B细胞介导的自身免疫性疾病。

泰它西普分子结构 | 荣昌生物招股书

泰它西普基于TACI受体对BLyS和APRIL两种配体的高亲和力，阻止BLyS和APRIL与它们的细胞膜受体（TACI，BCMA，BAFF-R）之间的相互作用，从而阻断BLyS和APRIL对B淋巴细胞增生和T淋巴细胞成熟的促进作用，达到治疗多种自身免疫性疾病的目的。

作为全球首个用于治疗系统性红斑狼疮上市的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白药物，目前泰它西普正在就治疗多种自身免疫性疾病进行多项中后期临床试验，包括用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病和类风湿关节炎的III期注册性临床试验，以及用于治疗干燥综合症、IgA肾病、多发性硬化症和重症肌无力的II期临床试验，其中干燥综合症、IgA肾病的II期临床试验已完成。

泰它西普应用于系统性红斑狼疮

此前，泰它西普已经在国内获批用于系统性红斑狼疮（SLE）。红斑狼疮是一种自身免疫性炎症性结缔组织病，目前发病机制尚未十分明确。

系统性红斑狼疮是红斑狼疮各类型中最常见（约占70%）也是最严重的一种，临床表现多样且多见于女性，皮肤、内脏等多器官受累，患者往往十分痛苦。

但目前临床用药方案仍然十分不理想，因此对系统性红斑狼疮的治疗上存在巨大未被满足的临床需求。泰它西普的出现犹如一道光芒，给系统性红斑狼疮患者带来了充满希望的未来。