2022年国家医保药品目录调整，罕见病用药优先进入目录

正在北京举行的2022年中国罕见病大会宣布，2022年国家医保药品目录将进行调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。

中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。

国家医保局通过对罕见病药品谈判准入，降低罕见病用药价格。国家医保局医药服务管理司司长黄华波介绍，2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6%。

黄华波说，考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难，我国建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同的报销政策，缓解患者用药“燃眉之急”。

下一步，我国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。

我国67%罕见病用药已纳入医保

截至目前，已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。10年间，我国医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿。同时，我国建成了全世界规模最大的基本医疗保障网。为了一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系，国家一直在努力！

当前，我国基本医疗保险已覆盖13.6亿人，覆盖率稳定在95%以上，职工和城乡居民基本医疗保险政策范围内住院费用基金支付比例分别稳定在80%左右和70%左右。数据显示，我国居民主要健康指标居于中高收入国家前列。居民个人卫生支出所占比重由2012年的34.34%，下降到2021年的27.7%，看病就医更方便、更实惠、更高效、更顺畅。

根据美国罕见疾病组织（NORD）官网信息，目前全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。虽然每种疾病的患者人数并不多，但数千种罕见病影响的人数却非常庞大。NORD官网信息显示，全球罕见病患者已超过3亿，其中50%患者是儿童。参照《中国罕见病定义研究报告2021》，中国罕见病患者约2000万。

约80%的罕见病是由遗传因素导致的，一些罕见病可以通过基因检测方法诊断病因，而具备这类罕见病诊断技术和能力的临床医生集中在北上广深及部分省会城市的三甲医院中，很多三、四线城市的临床医生因缺乏罕见病相关专业知识，临床经验不足，技术设施受限，独立确诊罕见病的难度很大。

我国是世界上仅有的按照分批疾病目录管理的方式来划定罕见病的国家。基于《第一批罕见病目录》中的121种罕见病，86种罕见病在全球有治疗药物，其中77种罕见病在中国有治疗药物，9种罕见病面临“境外有药，境内无药”的窘境。在中国明确注明罕见病适应症的药物有87种，涉及43种罕见病，其中，截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入国家医保，覆盖29种罕见病。