12月8日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，赛生药业（SciClone Pharmaceuticals）申报的那西妥单抗（曾用名：那昔妥单抗注射液）上市申请已经获得批准。

那昔妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，曾获美国FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。根据优先审评公示信息，那昔妥单抗本次在中国获批的适应证为用于治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的 8%~10%；确诊时的中位年龄为 17～18 个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足 50%。

目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。尤其在国内，针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物如今尚未获批，患者对该类疗法的需求还远远未能满足。

那昔妥单抗（naxitamab-gqgk，Danyelza）是Y-mAbs Therapeutics（以下简称“Y-mAbs”）开发的一款靶向GD2的抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。据介绍，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

2021年7月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了那昔妥单抗的上市许可申请，并将其纳入优先审评。该药申请上市的适应证为：与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或者成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

那昔妥单抗对这类患者的疗效已在临床试验中得到验证。2020年11月，FDA已加速批准那昔妥单抗上市。