12月16日，博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）宣布，其开发的靶向CD7的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（PA3-17注射液）收到欧盟委员会（以下简称“EC”）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗复发难治的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma (T-ALL/LBL)）。

PA3-17注射液是博生吉自主开发的国际首款基于CD7纳米抗体的CAR-T细胞注射液（研发代号：PA3-17注射液），在前期临床试验中取得了ORR高达95%、完全缓解率接近80%的优越临床疗效。

作为全球第一款针对难治复发T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）的自体CAR-T细胞药物，于2021年8月6日获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批件，于2021年11月9日获得美国FDA“孤儿药”资格认定，目前临床开发进度居全球首位。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，根据EC的定义，孤儿药被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数的万分之五。

与传统的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T等不同，CD7-CAR-T细胞的研制及临床应用面临巨大挑战，包括：肿瘤T细胞和正常T细胞共同表达CD7导致传统制备工艺会使得CAR-T细胞之间由于其相互残杀而无法获得、肿瘤T细胞在CAR-T细胞中的残留会导致产品无法放行、T淋巴细胞暂时减少会增加发生感染的风险等等。

因此，国际上有不少团队正在尝试基于基因编辑敲除CD7和TCR的策略来制备来自健康供体的UCAR-T细胞。

但是，博生吉研制成功的自体CD7-CAR-T细胞，由于避免了基因编辑的相关风险、再加上体内呈现优越的扩增与持续性，因此疗效显著，安全性较高。而且，由于开发成功高度优化的全自动制备工艺，成本显著降低。