来源:创始人 更新时间：2023-02-20
张锋创立的Aera Therapeutics公司推出了一种名为蛋白纳米颗粒（Protein Nanoparticles，PNP）新型递送平台，是利用内源性人类蛋白质，解决当前递送技术的局限，从而开发更广泛的基因药物，将基因药物的范围扩大到不同的组织和应用，从而使更多疾病领域的更多患者受益。
张锋实验室曾发表的一篇题为：Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages its own mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery 的论文。
该研究开发了一种全新的RNA递送平台-SEND（Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery），SEND的核心是逆转录病毒样蛋白PEG10，它能够与自身的mRNA结合并在其周围形成球型保护囊。张锋团队将其改造设计后用来包装和递送RNA。
张锋团队使用SEND系统将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到小鼠和人类细胞并成功编辑了目标基因。这将为基因治疗提供一种全新的递送载体，SEND系统是利用人类内的组分自组装为病毒样颗粒，与其他递送载体相比，所引起的免疫反应更少，更具安全性。
张锋表示，该技术可以补充现有的病毒递送载体和脂质纳米颗粒，以扩展向细胞递送基因和编辑疗法的工具箱。
推进基因治疗
张锋团队使用SEND成功将CRISPR-Cas9系统以mRNA形式成功递送至人类和小鼠细胞中，并编辑了特定基因。接下来，张锋团队还将在动物中进一步测试SEND，并对其进行进一步改造设计，使该系统能够向各个组织和细胞中递送mRNA。
这项研究表明，可以利用PEG10以及人体中其他类似蛋白质来设计新的递送载体，并开发出新的基因疗法。
这一全新递送平台能够在细胞模型中有效工作，并且随着进一步发展，可以为广泛的分子药物开辟一类新的递送方法-包括用于基因编辑和基因替换。该技术也将补充病毒递送载体和脂质纳米颗粒（LNP），以进一步扩展向细胞递送基因和编辑疗法的工具箱。
来源：生物世界