来源:创始人 更新时间：2023-03-16
近日，Chiesi公司自主开发的注射用Velmanase-alf 获美国FDA批准上市许可，商品名：Lamzede，用于治疗儿童和成人患者α-甘露糖苷病的非中枢神经系统临床症状。这是一个溶酶体酸α-甘露糖苷酶抗体，2018年3月由欧盟EC全球首次批准上市许可。该药品获美国FDA和欧盟EMA的罕见病药认定。
α-甘露糖苷贮积症是由编码溶酶体α-甘露糖苷酶的MAN2B1基因的遗传变化引起的。MAN2B1基因的突变导致缺乏α-D-甘露糖苷酶的产生或产生有缺陷的、无活性形式的酶。当α-甘露糖苷酶缺乏时，就会发生α-甘露糖苷贮积症，导致体内不能分解某些复杂的糖。此类糖分会在器官和组织中积聚，导致体内出现各种问题。症状包括反复发作的胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征(例如，大头、突出的前额和突出的下颌)、肌肉无力以及认知、视觉、骨骼和关节异常。
velmanase alfa-tycv是通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞中产生的溶酶体α-甘露糖苷酶。单体蛋白质的氨基酸序列与天然存在的人类酶α-甘露糖苷酶相同。velmanase alfa-tycv的分子量大约为130 kDa。
注射用Lamzede (velmanase alfa-tycv)是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉，外观呈饼状，用于复溶后静脉输注。每个单剂量小瓶含有10毫克velmanase alfa-tycv和非活性成分磷酸氢二钠(2.47毫克)、甘氨酸(10.1毫克)、甘露醇(227.5毫克)和磷酸二氢钠(0.088毫克)。用5毫升无菌注射用水复溶后，最终浓度为2毫克/毫升，pH值为7.5±0.5。
Lamzede不良反应
Lamzede可能会导致严重的副作用，包括：荨麻疹、呼吸困难、面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀、皮肤、指甲、嘴唇或眼睛周围呈蓝色或灰色、低血压、呕吐、皮肤发红、发烧和震颤。如果您有上述任何症状，请立即就医。
Lamzede最常见的副作用包括：发热、发冷、皮肤发红、呕吐、咳嗽、荨麻疹、皮疹、眼睛发红、眼睛或眼睑肿胀、流泪、感觉眼睛里有东西、发痒、刺激或烧灼感、眼睛流脓、眼睑或睫毛结痂以及使用隐形眼镜时的不适。
来源引用：香港济民药业等