来源:创始人 更新时间：2023-03-23
冠心病是全球范围内导致死亡的首要原因之一，而血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平过高，是导致动脉粥样硬化和心脏病发作的重要风险因素。
近日再生元宣布，FDA已经批准Evkeeza (evinacumab) 作为其他降脂药物的辅助疗法，用于5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。
此前2021年2月，该药已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。
HoFH一种罕见的，危及生命的疾病，大约每25万人中就有1人患有这和疾病。HoFH患者在控制身体清除胆固醇的一小群基因中有2个突变。
患者血液循环中的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C，通常被称为“坏胆固醇”)水平极高，可高达500-1000mg/dL，是正常水平的四倍多。
HoFH患者在青少年或20多岁时可能会患上早发性心血管疾病，包括心脏病发作和心脏疾病，许多患者接受其他降胆固醇药物后没有明显改善。如果不积极治疗，患者可能在30岁之前死亡。
研究进展
新闻稿指出，Evkeeza是FDA批准用以控制年仅5岁HoFH患者LDL-C水平的第一款血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抑制剂。
evinacumab针对接受过其它降脂药物治疗的5-11岁HoFH儿童患者的III期临床达到主要研究终点。
结果显示，经过24周治疗，这些患者的LDL-C平均降低了48%。
该研究入组的儿童受试者平均LDL-C水平为264 mg/dL，是目标值的2倍多（<130 mg/dL）。经过24周Evkeeza治疗（每4周静脉注射15mg/kg），试验达到主要研究终点。
结果表明79%的患者LDL-C降低了至少一半；与基线相比，LDL-C平均降低132mg/dL；在治疗的前8周可观察到评估的所有脂质终点参数水平降低，如载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇。
在安全性方面，受试者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件（AE）是喉咙痛，上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎。此外，还有2个严重的AE（主动脉瓣狭窄和扁桃体炎），与治疗无关。
再生元的总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说道： “自从其首次获批以来，Evkeeza已成为12岁以上HoFH患者的标准疗法。我们很高兴看到现在年仅5岁的患者也能从此疗法当中获益。”
来源引用：药明康德、医药魔方等