来源:创始人 更新时间：2023-03-28
美FDA授予Intellia（NTLA）的CRISPR候选药NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）再生医学先进治疗（RMAT）地位，RMAT可促成新药加速批准或生物制品注册申请（BLA）的优先审批地位；NTLA-2002在体内进行基因编辑，灭活kallikrein B1基因-造成致命性水肿HAE的关键基因；几天前，FDA已同意NTLA-2002进入临床研究，相当期待，这是开创性工作！
全球领先的基因组编辑公司Intellia Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了该公司用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的NTLA-2002的新药研究（IND）申请，使该公司能够在美国进行其正在推进的全球临床Ⅱ期1/2期研究。
NTLA-2002是一种体内基因组编辑候选药物，旨在灭活目标基因-激肽释放酶B1（KLKB1），以永久降低血浆激肽释放酶的活性，从而在单剂量治疗后防止HAE发作。
HAE是一种罕见的、遗传性的、可能危及生命的原发性补体缺陷病，以发作性、自限性、局限性皮肤和黏膜非凹陷性水肿为特征。可导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位的疼痛、衰弱和不可预测的肿胀发作。据估计，每50,000人中就有一人受到HAE的影响。
目前的治疗方案通常为终身治疗，需要长期进行静脉注射（IV）或皮下注射（SC）或口服给药以控制疾病。尽管长期用药，有时患者仍会出现突破性发作。由于近半数患者可出现上呼吸道黏膜水肿而引发窒息而危及生命，因此开发对遗传性血管性水肿的新型药物尤为重要。而抑制激肽释放酶是一种经临床验证的预防治疗HAE发作的策略。
研究进展
本次Intellia计划推进的的多国1/2期临床研究旨在评估NTLA-2002对I型或II型遗传性HAE成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
包括测量血浆激肽释放酶水平和基于HAE发作率评估药物临床疗效。
该研究的第一阶段为一个开放标签的单级剂量设计，用于确定NTLA-2002的两个剂量水平。不同剂量水平给药的临床表现将在该研究的随机、安慰剂对照的第二阶段中被进一步评估。
来源引用：智慧芽新药科讯